US-Arzneimittelbehörde verlangt neue Studie zu Novartis-Gentherapie

Die US-Zulassungsbehörde FDA verlangt von Novartis mehr Daten zum Einsatz des Medikaments Zolgensma bei älteren Patienten. Nun werde eine neue klinische Studie mit der Gentherapie zur Behandlung von älteren Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) geprüft.

Dies habe die FDA empfohlen, erklärte Novartis am Mittwoch. Mit dem teilweisen Stop eines Tests wegen Sicherheitsbedenken habe die FDA-Forderung nichts zu tun. Zolgensma bleibe auf dem Markt. Novartis zeigte sich überzeugt vom Nutzen-Risiko-Profil des Mittels und will laufende Studien und Zulassungsanträge weiter vorantreiben.

Das Präparat ist zur Behandlung der Erbkrankheit SMA, deren schwerste Form 1 meist tödlich verläuft, bei Kleinkindern zugelassen. Zolgensma wird einmalig mittels Injektion in den Wirbelkanal verabreicht und ist mit einem Listenpreis von 2,1 Millionen Dollar das teuerste Medikament der Welt.

Alternative Therapien sind die Arznei Spinraza von Biogen und das jüngst zugelassene Mittel Evrysdi von Roche und PTC Therapeutics.